Neuroimmunology Program - IDIBAPS

Kids-METOMS-MOGBCN Study

Estudio de factores pronósticos y diagnósticos de pacientes con un primer brote de enfermedad desmielinizante: Estudio prospectivo multicéntrico de factores pronósticos y diagnósticos de pacientes con un primer brote de enfermedad desmielinizante.

El principal reto actual en las enfermedades desmielinizantes pediátricas es el identificar biomarcadores, tanto clínicos como biológicos y radiológicos, que permitan distinguir precozmente las formas monofásicas de aquellas formas recurrentes con alto riesgo de secuelas limitantes a largo plazo. Esta diferenciación es importante a la hora de informar sobre el pronóstico, y en la toma de la decisión terapéutica, pues instaurar un tratamiento inmunosupresor y/o inmunomodulador precoz puede ser beneficioso para mejorar el pronóstico de los pacientes con alto riesgo de recidiva, mientras que puede suponer un riesgo innecesario en los pacientes con enfermedades monofásicas.

A modo de resumen, los Centros interesados en participar en el estudio podrán incluir a los pacientes que se presenten con un primer brote de enfermedad desmielinizante adquirida, con el objetivo de identificar factores que permitan mejorar la certeza diagnóstica y el pronóstico en estas enfermedades infrecuentes en edades tempranas.

Durante el período de hospitalización y/o identificación, se recogerán datos clínicos (mediante una hoja de recogida de datos), radiológicos (envío del CD con las imágenes para su evaluación), se realizarán análisis inmunológicos (envío de suero y LCR para estudio de bandas oligoclonales, anticuerpos IgG-NMO/AQP4, anti-MOG, y superficie neuronal), y genéticos (envío de sangre para estudio de HLA).

También se analizará información clínica de seguimiento (envío de cuestionario de seguimiento) a los 6 y 12 meses posteriores al debut, y posteriormente de forma anual. Así mismo, se recomienda el envío de los datos radiológicos de seguimiento (envío del CD con las imágenes en formato DICOM) a los 3-6 meses del debut y posteriormente de forma anual. A los pacientes a los que se identifiquen anticuerpos durante la fase aguda, también se procederá al control serológico en las visitas de seguimiento (6, 12, 24 meses y 5 años).

Los estudios de anticuerpos contra glía y/o superficie neuronal en las muestras de estos pacientes así como el coste del envío de las muestras serán financiados en su totalidad por el proyecto y se enviará un informe con los resultados en un plazo aproximado de 7-10 días.

En los casos en los que se envíe el CD con las imágenes radiológicas, éstas serán evaluadas de forma independiente por 2 neurorradiólogos investigadores del estudio que emitirán un informe que será reenviado a los médicos de los pacientes, como información adicional. El coste del envío de los CD con las imágenes de seguimiento sucesivas también será financiado por el proyecto.

El estudio, en definitiva, no implica el que se deba de realizar punciones lumbares, extracciones u otras pruebas adicionales diferentes a las que se hacen en la práctica clínica habitual.

Os animamos a participar, pues por la importancia y baja prevalencia de estas enfermedades a edades tempranas, sólo un estudio colaborativo, aunando el esfuerzo de muchos, nos permitirá obtener una información que pueda ser de utilidad para el cuidado de nuestros pacientes.

Período: Enero 2015- Diciembre 2017

Estudios que se realizan: Estudios sin coste (previo envío de cuestionario clínico) de anticuerpos relacionados con enfermedades desmielinizantes y contra superficie neuronal al debut, y al seguimiento en caso de positividad. El estudio dispone de un sistema de mensajería para transporte de muestras.

Estudio no ciego, se informará de resultados (Aproximadamente 7-10 días).

Estudios realizados (sin coste previo envío cuestionario clínico): Despistaje anticuerpos contra superficie neuronal conocidos (receptores AMPA, GABAB, GABAA, NMDA, mGluR5, proteínas LGI1, Caspr2, DPPX) y desconocidos. Ensayos por células: MOG, AQP4, GlyR, HLA DRB1.

Muestras en ingreso: Día 1 (LCR, SUERO, SANGRE en EDTA). Envío junto con cuestionario clínico y CD con la RM.

Muestra seguimiento: En caso de positividad de anticuerpos, controles serológicos a los 6 y 12 meses.

Centros coordinadores.  IDIBAPS-Hospital Clínic (Barcelona) y  CEM-CAT, Vall d’Hebron (Barcelona).

Financiación: Fundació Marató TV3.

Contactos:

Dra. Thaís Armangué / Dr. Albert Saiz
Grupo de Neuroinmunología H.Clínic (IDIBAPS-Hospital CLÍNIC)
armangue(ELIMINAR)@clinic.ub.es / asaiz(ELIMINAR)@clinic.ub.es
Lab manager: Maria Rodes (marodes(ELIMINAR)@clinic.ub.es). Telf 93.2271738

Dra. Georgina Arrambide / Dra. Mar Tintoré
Centre d’esclerosis Múltiple de Catalunya (CEM-CAT)
mtintore(ELIMINAR)@cem-cat.org
http://www.cem-cat.org/