Neuroimmunology Program - IDIBAPS

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Idibaps solicita colaboración para un estudio prospectivo de enfermedades desmielinizantes pediátricas

Desde el Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) en el Hospital Clínic (Barcelona) queremos iniciar un estudio multicéntrico prospectivo, de ámbito nacional para el estudio inmunológico y clínico de pacientes pediátricos con enfermedad desmielinizante aguda. 

El principal reto actual en las enfermedades desmielinizantes pediátricas es la de identificar biomarcadores que permitan distinguir precozmente las formas monofásicas de aquellas formas recurrentes con alto riesgo de secuelas limitantes a largo plazo. Esta diferenciación es importante a la hora de la decisión terapéutica, pues la instauración precoz de un tratamiento inmunosupresor y/o inmunomodulador es crucial para mejorar el pronóstico de los pacientes con alto riesgo de recidiva mientras que supone un riesgo innecesario en los pacientes con enfermedades monofásicas. 

Estudios recientes muestran que la presencia de anticuerpos IgG-NMO/AQP41 y/o la persistencia de anticuerpos anti-MOG pueden ser claves para identificar los pacientes con alto riesgo de recidiva.2,3 Además, recientemente hemos podido observar que las enfermedades desmielinizantes pueden presentarse simultáneamente y/o de forma secuencial en pacientes afectos de encefalitis autoinmunes mediadas por anticuerpos (ej. encefalitis anti-NMDAR)(Titulaer et al, en revisión). Otros anticuerpos aún no descritos también podrían tener un papel en la patogenia de estas enfermedades. 

La mayoría de los estudios realizados hasta el momento son retrospectivos y se limitan a la búsqueda de anticuerpos IgG-NMO/AQP4 y/o anti-MOG sin hacer un despistaje de otros anticuerpos contra superficie neuronal y/o sinápticos.2,3 Un estudio de este tipo no se ha realizado aún, ni tampoco se ha realizado ningún estudio en nuestro ámbito de aplicación de los nuevos criterios para la definición de enfermedades desmielinizantes pediátricas y que han sido recientemente han sido revisados4 por el Grupo de Estudio Internacional de la Esclerosis Múltiple Pediátrica. Por este motivo, os invitamos a participar en un estudio multicéntrico prospectivo, de ámbito nacional, para el estudio inmunológico y clínico de estos pacientes en nuestro ámbito. 

A modo de resumen, en los Centros participantes del estudio, se incluirán de forma consecutiva los pacientes que presenten un episodio de enfermedad desmielinizante aguda durante el período de inclusión (previsto Diciembre 2013-Noviembre 2014). Durante el período de hospitalización se recogerán datos clínicos (mediante una hoja de recogida de datos) y radiológicos (envío del CD con el estudio de imagen al centro coordinador del estudio), y se estudiará en LCR y suero la presencia de anticuerpos IgG-NMO/AQP4, anti-MOG y superficie neuronal. Los pacientes deberían de ser seguidos clínicamente a los 3, 6 y 12 meses por el médico responsable del paciente. En los pacientes a los que se identifiquen anticuerpos durante la fase aguda también se procederá al control serológico en las visitas de seguimiento (3, 6, 12 meses). 

De forma adicional también se incluirán pacientes que hayan presentado algún episodio previo de enfermedad desmielinizante y que sean seguidos en los centros durante el período del estudio. En este caso se procederá al estudio clínico y serológico (el mismo indicado previamente) en el momento de su inclusión en el estudio. 

No se prevé la realización de punciones lumbares, extracciones u otras pruebas adicionales diferentes a las de la práctica clínica habitual. 

Los estudios de anticuerpos contra glía y/o superficie neuronal en las muestras de estos pacientes así como el coste del envío de ellas serán financiados en su totalidad por proyectos propios de nuestro grupo. 

Para recibir más información pueden ponerse en contacto con nosotros: 

Dra. Thaís Armangue 

Grupo de Neuroinmunología (Dr. J. Dalmau/ Dr. F. Graus/Dr. A. Saiz) Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Suñer (IDIBAPS)- Hospital Clínic Barcelona 

c/ Villarroel 170 08036 Barcelona armangue@clinic.ub.es Teléfono +34 932 271 738 Fax +34 932 271 726 

Atentamente, 

Thaís Armangué